Se trata de la droga emicizumab, destinada a pacientes que desarrollan inhibidores a la medicación tradicional. Según los estudios, el uso de este tratamiento mejora la calidad de vida de los pacientes, evitando episodios de sangrado.

Se estima que en la Argentina unas 2.500 personas padecen hemofilia, es un defecto de la coagulación de la sangre ocasionado por la falta de uno de los factores que intervienen en dicho proceso. Por su baja incidencia, es considerada una enfermedad rara, y los medicamentos usados para controlar el mal son parte de los llamados “de alto costo”. El tratamiento básico contra la hemofilia consiste en el reemplazo de la coagulación faltante. Sin embargo, en un 25 por ciento de los casos (uno de cada 4 pacientes), se desarrollan inhibidores que hacen que el tratamiento sea ineficaz. Para esas personas llegó a la Argentina una nueva droga, que según los ensayos clínicos mejora la calidad de vida de los pacientes evitando los episodios de sangrado. La aprobación establece además la posibilidad del uso profiláctico del medicamento, es decir, para prevenir deterioros como parte del mal. En todo el mundo, la hemofilia afecta a unas 320 mil personas. 

La hemofilia es una enfermedad genética que se caracteriza por la tendencia a generar hemorragias ya sean externas (por un orificio natural del cuerpo - como nariz, boca, oídos – o a través de una herida) o internas (son las más frecuentes y se producen dentro de las articulaciones y los músculos). Cuando la hemorragia ocurre en un órgano vital, en especial en el cerebro, la vida del paciente puede correr peligro. Esta patología se divide en dos clases según el factor de coagulación faltante o insuficiente, siendo la hemofilia A la más común (Factor VIII) y la hemofilia B la menos frecuente (Factor IX). “La hemofilia A es un desorden hemorrágico hereditario y congénito, originado por mutaciones en el cromosoma X, caracterizado por la disminución o ausencia de la actividad funcional del Factor VIII. La hemofilia afecta a los individuos varones del lado materno y en un tercio de los casos surge como consecuencia de mutaciones espontáneas. En Argentina, la frecuencia de esta patología es de aproximadamente 1 cada 10.000 nacimientos de varones”, explica Daniela, directora de la Fundación de la Hemofilia. 

“Los pacientes con hemofilia A severa reciben tratamiento de profilaxis continua destinado a disminuir la incidencia de sangrados articulares y la consecuente artropatía. En el caso de los pacientes con hemofilia A que desarrollan inhibidores, los tratamientos disponibles son la inmunotolerancia, que consiste en administrar FVIII con el fin de intentar erradicar el inhibidor, y agentes bypasseantes para el manejo de los eventos hemorrágicos y para profilaxis”, detalló Neme. La aprobación de emicizumab supone una gran noticia para este perfil de pacientes ya que representa una nueva opción terapéutica que reduce significativamente los sangrados y mejora su calidad de vida. 

Este nuevo tratamiento, que puede ser utilizado tanto en niños y adultos, se desprende de los estudios HAVEN 1 y HEAVEN 2 que evaluaron la efectividad del uso de la profilaxis con emicizumab en pacientes con hemofilia A e inhibidores. Los resultados demostraron una reducción estadísticamente significativa en las hemorragias tratadas, 79 por ciento en adultos y adolescentes (HEAVEN 1) y 99 por ciento en niños menores de 12 años (HEAVEN 2), en comparación con el tratamiento previo con agentes de by-pass (BPA) en profilaxis. Con la aprobación de emicizumab, el laboratorio Roche ingresa en una nueva área terapéutica continuando así su compromiso con la innovación, la investigación y desarrollo de nuevos tratamientos para mejorar la calidad de vida de los pacientes. 

La hemofilia es una de las consideradas enfermedades raras, que se aquellas que afectan a menos de 1 por cada 2 mil habitantes. Se caracteriza porque la sangre no coagula adecuadamente, lo que produce la aparición de hemorragias externas e internas. Es hereditaria y casi exclusivamente los varones presentan los síntomas de sangrado. La hemofilia A se debe al déficit del factor VIII de la coagulación y la hemofilia B al déficit del factor IX. En opinión de Miguel Tezanos Pinto, académico de número de la Academia Nacional de Medicina y miembro del comité médico de la Fundación de la Hemofilia, “la cantidad de factor que falta o no funciona adecuadamente determina la severidad de la enfermedad. Mientras que las hemorragias en articulaciones y músculos son las que se presentan con mayor frecuencia”.

Fuente: Mirada Profesional